QR Group analisa o impacto da chegada do Elevidys no Brasil e o avanço da regulação de terapias gênicas
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou em julho de 2024 o Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), primeira terapia gênica indicada para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) no Brasil. O medicamento é fabricado pela Sarepta Therapeutics e já havia recebido aprovação nos Estados Unidos em 2023.
A QR Group, consultoria especializada em regulamentação de produtos de saúde, analisa os impactos dessa aprovação sob a perspectiva regulatória, científica e mercadológica, especialmente no que diz respeito à entrada de terapias gênicas inovadoras no país.
O que é o Elevidys e por que sua aprovação é relevante?
O Elevidys é uma terapia gênica inovadora indicada para crianças com DMD entre 4 e 5 anos de idade que possuem mutação confirmada no gene da distrofina. A doença, de origem genética, é progressiva, rara e sem cura definitiva — o que torna a terapia um marco no tratamento.
A aprovação pela ANVISA é baseada em dados clínicos que demonstraram melhora funcional e estabilização do quadro motor em pacientes dessa faixa etária. A decisão representa um avanço importante na medicina personalizada e um sinal de que o Brasil está alinhado às inovações globais em saúde.
Avanços e desafios na regulamentação de terapias gênicas no Brasil
A entrada do Elevidys reforça a capacidade da ANVISA de analisar e aprovar medicamentos de alta complexidade, como as terapias gênicas. No entanto, o processo regulatório para esse tipo de tecnologia exige:
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Dossiês clínicos robustos, com foco em segurança a longo prazo;
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Protocolos de farmacovigilância estendida;
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Capacidade técnica das empresas patrocinadoras para lidar com a complexidade da tecnologia;
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Alinhamento com marcos internacionais, como os do FDA e EMA.
A regulação de terapias gênicas ainda está em amadurecimento no Brasil, mas a aprovação do Elevidys sinaliza um caminho promissor para a chegada de novas soluções genéticas ao país.
O papel da QR Group na entrada de tecnologias avançadas no mercado brasileiro
Empresas que desenvolvem terapias gênicas ou pretendem registrar produtos de alta complexidade no Brasil enfrentam desafios técnicos e regulatórios significativos. A QR Group oferece:
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Consultoria estratégica para registro de produtos biotecnológicos e avançados;
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Apoio técnico na construção de dossiês clínicos e não clínicos;
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Relacionamento direto com áreas técnicas da ANVISA para esclarecimentos regulatórios;
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Mapeamento de riscos e definição de rotas regulatórias compatíveis com as exigências brasileiras.
Com atuação internacional e conhecimento profundo do cenário regulatório nacional, a QR Group facilita a entrada segura e rápida de terapias inovadoras no mercado brasileiro.
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Fonte: QR Group
